En un comunicado, el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (Ciberer), que ha coordinado el trabajo junto con otros centros, explica que los investigadores han usado la tecnología de las células madre pluripotentes inducidas (iPSC), una manera eficiente de estudiar las enfermedades humanas en modelos celulares, para diferenciar neuronas y astrocitos que han reproducido las principales características de este síndrome.
El síndrome de Sanfilippo C es una grave enfermedad rara neurodegenerativa que aparece en los primeros años de vida y para la que no existe tratamiento.
«Los resultados obtenidos han evidenciado las diferencias existentes entre los diversos tipos celulares y la importancia de contar con modelos celulares relevantes que permitan evaluar mejor las aproximaciones terapéuticas para enfermedades específicas», ha subrayado el coautor del trabajo Daniel Grinberg.
Estas células iPSC diferenciadas en neurona y astrocitos han abierto la puerta a experimentos con cada uno de los dos tipos e incluso a su utilización conjunta en experimentos de cultivo que reproduzcan mejor el cerebro humano.
El trabajo ha sido publicado en la revista Journal of Clinical Medicine y, además del Ciberer, también lo ha coordinado un equipo de la Facultad de Biología de la Universidad de Barcelona, el Instituto de Biomedicina también de la UB y el Instituto de Investigación Sant Joan de Déu, en colaboración con un grupo de la Universidad de Lund (Suecia) y con la participación de investigadores del Hospital Clínic de Barcelona.
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