Hace más de 40 años que nació la terapia génica con el objetivo de corregir la causa genética de las enfermedades en lugar de simplemente tratar sus síntomas.
Se trata de utilizar los genes de los pacientes para tratar, curar y prevenir enfermedades e implica la transferencia de un gen terapéutico a células de cada paciente para suplir o reparar daños en la secuencia genética.
Esta terapia tiene un alto potencial para constituir tratamientos más precisos y personalizados y ofrecer alternativas terapéuticas para tratar enfermedades que, hasta el momento, carecen de tratamientos eficaces.
La Fundación Instituto Roche ha publicado el nuevo documento “Hablando Sobre Terapia Génica”, que forma parte de la colección “Hablando Sobre…” cuyas las publicaciones abordan de manera sencilla temas relacionados con la Medicina Personalizada de Precisión, para contribuir a la divulgación y generación de conocimiento en la población general sobre esta nueva forma de hacer medicina.
En concreto, para la directora gerente de la Fundación Instituto Roche, Consuelo Martín de Dios, “la terapia génica, en el contexto de la Medicina Personalizada de Precisión, está transformando la forma en la que se abordan las enfermedades. Además, su impacto se deriva del potencial que tiene para proporcionar tratamientos altamente personalizados y específicos, abriendo nuevas vías terapéuticas para ciertas patologías que antes no disponían de soluciones efectivas”.
Precisamente, en los últimos años, se ha puesto el foco en el desarrollo de una nueva estrategia de terapia génica que permite, no solo manipular los genes, sino también editarlos de manera específica. Se trata de la edición génica, una herramienta altamente precisa y eficiente, siendo CRISPR/Cas la más utilizada.
La edición génica implica alterar el ADN al modificar, agregar o eliminar genes en ubicaciones específicas. Esto se lleva a cabo con el propósito de desactivar, potenciar o alterar ciertas cualidades genéticas para corregir mutaciones dañinas del individuo.
Parálisis cerebral, Fundación Sobre Ruedas y 1.220 sonrisas dibujadas
Los avances en el sector de la terapia génica han permitido que cada día estemos más cerca de conseguir un diagnóstico y un tratamiento mucho más preciso y prácticamente personalizado de las enfermedades, adecuado a la dolencia y el estado de cada paciente.
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