martes 1/12/20

La FDA concede a Shire una revisión de aprobación para el uso de velaglucerasa alfa en la enfermedad de Gaucher

La compañía biofarmacéutica Shire ha obtenido el procedimiento acelerado de aprobación para su medicamento velaglucerasa-alfa por parte de la FDA (Food and Drug Administration) de Estados Unidos, en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher, según informó el pasado jueves en un comunicado. La enfermedad de Gaucher es una dolencia hereditaria, provocada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa, que provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea impidiendo que células y órganos funcionen correctamente.

El pasado 6 de julio Shire presentó un protocolo de uso compasivo para la velaglucerasa-alfa a petición de la FDA, que fue aprobado y, por lo tanto, los pacientes afectados por Gaucher están siendo tratados mediante procedimiento de uso compasivo con velaglucerasa-alfa, con anterioridad a la disponibilidad comercial de este medicamento en Estados Unidos.

Shire finalizó la fase III del programa de desarrollo clínico, que ha incluido tres estudios controlados en los que participaron más de 100 pacientes de 24 centros en 10 países diferentes.

Según indicó la compañía, los resultados del estudio del ensayo multicentro aleatorio del programa en Fase III fueron un éxito en todos los pacientes tratados y experimentaron un incremento de la hemoglobina en comparación con el valor inicial. Asimismo, se observaron mejoras estadísticamente significativas en comparación con los valores de referencia del tamaño del bazo y del hígado que disminuyeron considerablemente.

Ante estos resultados, la directora Clínica de Lysosomal Storage Disorders Unit, la Doctora Atul Mehta, señaló que "estos resultados son muy alentadores e ilustran los importantes beneficios que la velaglucerasa alfa puede ofrecer a los pacientes afectados por la enfermedad de Gaucher tipo I.

"Los facultativos que abordan la enfermedad de Gaucher tienen una opción de tratamiento disponible para ayudar a los pacientes que sufren esta enfermedad", explicó.

La velaglucerasa alfa se produce en una línea celular humana, con tecnología propia del laboratorio, y la enzima resultante tiene la misma secuencia de aminoácidos y el mismo patrón de glicosilación que la humana.

Dolencia hereditaria

La enfermedad de Gaucher es una dolencia hereditaria, provocada por la carencia de una enzima llamada glucocerebrosidasa, que provoca la acumulación de depósitos grasos en hígado, bazo, huesos y médula ósea impidiendo que células y órganos funcionen correctamente.

Su acumulación en los diferentes órganos da lugar a las manifestaciones clínicas de la enfermedad, que oscilan desde leves a severas, y dichos síntomas pueden aparecer a cualquier edad, desde la niñez hasta la edad adulta.